Ông Tim Andrews người Mỹ, 67 tuổi được xem là trường hợp sống sót lâu nhất với cơ quan cấy ghép từ động vật trong cơ thể người, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực cấy ghép liên loài (xenotransplantation).

Theo tạp chí Nature, ca phẫu thuật cấy ghép thận từ heo biến đổi gene cho bệnh nhân Tim Andrews được tiến hành tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (MGH) vào tháng 1 năm nay. Ông Andrews vốn mắc bệnh suy thận giai đoạn cuối, căn bệnh khiến thận mất gần như toàn bộ chức năng lọc máu.

Trong suốt hơn 2 năm, ông phải duy trì cuộc sống bằng các buổi lọc máu nhân tạo kéo dài nhiều giờ mỗi tuần. Tuy nhiên, dù đã tuân thủ điều trị nghiêm ngặt, sức khỏe của ông vẫn ngày càng sa sút, tình trạng mệt mỏi, phù nề và biến chứng tim mạch dần xuất hiện.

Khi mọi phương án điều trị thông thường đều không còn hiệu quả, các bác sĩ đã lựa chọn một hướng đi mang tính đột phá đó là cấy ghép thận từ heo đã được chỉnh sửa gene để phù hợp hơn với cơ thể người. Loại thận đặc biệt này được loại bỏ những yếu tố gây phản ứng đào thải và bổ sung các gene người nhằm giảm nguy cơ biến chứng.

Sau ca ghép, ông không còn phải phụ thuộc vào máy lọc máu. Quả thận mà ông nhận được là sản phẩm nghiên cứu của công ty công nghệ sinh học eGenesis (Cambridge, Massachusetts) và ca phẫu thuật được thực hiện trong khuôn khổ nhân đạo, dành cho những bệnh nhân không còn lựa chọn điều trị nào khác.

Ông Tim Andrews và vợ rời bệnh viện sau khi được ghép thận lợn biến đổi gen, ngày 25/1/2025. Ảnh: Bệnh viện Đa khoa Massachusetts

Đánh giá về ca ghép, bác sĩ Wayne Hawthorne, chuyên gia phẫu thuật ghép tạng tại Đại học Sydney (Australia) cho rằng việc ông Tim Andrews sống sót sau 6 tháng là một kỳ tích đáng kinh ngạc, bởi đây vốn là giai đoạn nguy hiểm nhất cho cả bệnh nhân lẫn cơ quan cấy ghép, khi nguy cơ biến chứng như thiếu máu hay thải ghép luôn rình rập. “Mốc 6 tháng cho thấy mọi thứ đã tiến triển cực kỳ tốt. Nếu đạt đến 12 tháng, đó sẽ là một kết quả dài hạn tuyệt vời”, ông khẳng định.

Trước ông Tim Andrews, người giữ kỷ lục là bà Towana Looney, 53 tuổi, cũng ở Mỹ, từng sống với quả thận lợn biến đổi gen trong 4 tháng 9 ngày. Tuy nhiên, ca ghép buộc phải kết thúc khi cơ thể bà bắt đầu thải loại cơ quan.

Việc cả hai bệnh nhân duy trì sự sống trong nhiều tháng được coi là tín hiệu khả quan, chứng minh những bước tiến vượt bậc so với giai đoạn trước đây.

Quả thận lợn biến đổi gene trong phòng phẫu thuật tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts chuẩn bị được cấy ghép vào cơ thể ông Tim Andrews, ngày 25/1/2025. Ảnh: Bệnh viện Đa khoa Massachusetts

Quả thận mà ông Andrews nhận được đã trải qua ba loại chỉnh sửa gen: Loại bỏ ba kháng nguyên để hạn chế nguy cơ thải ghép; Bổ sung bảy gen người nhằm giảm viêm và nguy cơ chảy máu; Đồng thời vô hiệu hóa các retrovirus vốn có trong bộ gen của lợn.

Việc một bệnh nhân sống khỏe mạnh hơn sáu tháng sau ca ghép thận từ lợn biến đổi gen không chỉ là kỳ tích y học, mà còn mở ra hy vọng giải quyết tình trạng khan hiếm tạng hiến cho hàng triệu bệnh nhân suy tạng trên toàn cầu. Dẫu vậy, giới khoa học thừa nhận vẫn còn nhiều thách thức cần vượt qua, đặc biệt là nguy cơ thải ghép lâu dài và các biến chứng y khoa khó lường.

Cho đến nay, phần lớn các ca ghép thận lợn biến đổi gen vẫn được thực hiện theo diện nhân đạo. Tuy nhiên, các bước tiến mới đã thúc đẩy giới khoa học bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.

Mới đây, Cục Quản lý Thực phẩm Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa bật đèn xanh cho thử nghiệm lâm sàng quy mô rộng việc cấy ghép thận lợn biến đổi gen trên người.

Thử nghiệm sắp tới sẽ giúp các nhà khoa học đánh giá hiệu quả cũng như độ bền của thận ghép trên một nhóm bệnh nhân đa dạng hơn thay vì chỉ các ca đơn lẻ.